Loại thuốc đắt nhất thế giới theo phê duyệt FDA
FDA vừa phê duyệt loại thuốc đắt nhất trên thị trường cho đến nay. Loại thuốc này có tên là Hemgenix, có giá 3,5 triệu USD mỗi liều và được dùng cho những bệnh nhân mắc chứng rối loạn hiếm gặp Hemophilia B.
Hemophilia B là dạng rối loạn đông máu hiếm gặp hơn do không đủ lượng protein gọi là Protein IX. Hầu hết bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B là nam giới và cứ 40.000 người thì có 1 người mắc bệnh này. Phụ nữ thường là người mang mầm bệnh, không biểu hiện triệu chứng nhưng lại truyền bệnh cho con cái của họ.
 |
| Ảnh: Canva; Everyday Health |
Các vết cắt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa đến tính mạng và nhiều người cần được điều trị một lần hoặc hơn một tuần để ngăn chảy máu nghiêm trọng. Nếu không được điều trị, tình trạng này có thể gây chảy máu thấm vào khớp và các cơ quan nội tạng, bao gồm cả não.
Hiện tại, bệnh nhân được truyền tĩnh mạch thường xuyên, đắt tiền một loại protein giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu. Hemgenix là một loại thuốc trị liệu gen được tiêm một liều thông qua truyền IV.
“Liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông đã được triển khai trong hơn hai thập kỷ. Peter Marks, M.D., Ph.D., giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA cho biết, bất chấp những tiến bộ trong điều trị bệnh ưa chảy máu, việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu có thể ảnh hưởng xấu đến chất lượng cuộc sống của mỗi cá nhân.
Nhà sản xuất dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu đô la ngay sau khi được FDA chấp thuận, nói rằng thuốc của họ cuối cùng sẽ giảm chi phí chăm sóc sức khỏe vì bệnh nhân sẽ ít bị chảy máu hơn và cần ít phương pháp điều trị đông máu hơn. Giá dường như vượt quá giá của một số liệu pháp gen khác có giá lên tới 2 triệu đô la.
Giống như hầu hết các loại thuốc ở Hoa Kỳ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán , không phải bệnh nhân bao gồm các chương trình tư nhân và chương trình của chính phủ.
Những người nổi tiếng mắc bệnh máu khó đông B bao gồm Alexei Nikolaevichm, con trai duy nhất xấu số của Sa hoàng Nga Nicholas II, người đã bị giết cùng với những người còn lại trong gia đình vào năm 1918 khi bắt đầu Cách mạng Nga. Richard Burton, nam diễn viên trong các bộ phim như “Cleopatra” và “1984,” là một trong những diễn viên đầu tiên công khai tiết lộ mình mắc bệnh máu khó đông.
